国际罕见病日（Rare Disease Day）是每年二月的最后一天。2008年2月29日为第一届。世界卫生组织将罕见病定义为患病人数占总人口0.065％到0.1％之间的疾病或病变，它们绝大部分属于先天性、慢性病，常常危及生命。而刚刚结束的

　　近期，全国代表、上海中医药大学上海市针灸经络研究所所长吴焕淦在2024年全国期间提交了《关于持续推进健全罕见病孤儿药法规的建议》。

　　吴焕淦介绍，中国约有2000万名罕见病患者，每年新增患者超过二十万。罕见病病因繁多、症状复杂，并且同种疾病之间也会有不同症状，患者容易遭到误诊、漏诊；确诊后，患者往往很难找到合适的治疗方法和药物；若患者足够幸运，找到了合适的药物，却又会难以负担起药物本身的高昂价格。由于孤儿药的研发难度大、研发成本高、市场需求小、获利不确定性大，本土制药企业较少关注该领域。国际上，孤儿药产业在医疗市场已经成为头部创新产业之一。

　　吴焕淦补充介绍，中国持续关注罕见病孤儿药的发展，于2018年、2023年分别发布了两批次《罕见病目录》，为全国罕见病政策制定工作打下了基础。2022年，政府工作报告提及“加强罕见病用药保障”。目前，中国已发布不少有关罕见病和孤儿药的政策，但尚未有相关法律法规建设。政策比起法律有诸多不足，例如强制性、延续性等。

　　吴焕淦说：“为了更好地保障罕见病患者的权益以及促进中国罕见病事业的发展，我们建议持续推进我国罕见病孤儿药法规建立，以突破罕见病孤儿药的相关政策瓶颈，改善相关问题。”

　　基因治疗能够通过改变人类基因来治疗和预防疾病，在治疗遗传性疾病、肿瘤和某些病毒感染性疾病中显示出较好的临床前景，主要应用领域包括癌症、罕见病等。具体应用领域及细胞与基因治疗优势如下：

　　“十四五”时期，政策要求完善医疗器械等快速审评审批机制，加快临床急需和罕见病医疗器械审评审批，促进临床急需境外已上市医疗器械尽快在境内上市。

　　在2019年，国家发改委提出面向产业发展基础良好、竞争力较强的珠三角、长三角、京津冀等优势区域，推动细胞产业等重点生物医药领域集聚发展;2020年，上海市政府发布《关于推动生物医药产业园区特色化发展的实施方案》，提出重点建设以张江生物医药创新引领核心区为轴心的“1+5+X”生物医药产业空间布局;2021年，上海市政府发布《关于促进本市生物医药产业高质量发展的若干意见》，提出支持基因治疗、细胞治疗等高端生物制药，推广合同研发生产组织等新模式，鼓励通过合同生产组织(CMO)或合同研发生产组织(CDMO)方式，委托开展研发生产活动。

　　在监管规范和政策支持下，国内细胞与基因治疗行业有望实现“弯道超车”，提升国内生物医药产业的整体创新能力和前沿领域影响力。根据《我国基因治疗的现状与未来》，2021年后，我国细胞与基因治疗行业已进入快速发展阶段，商业化进程加快，市场规模增速较大。预计到2025年，行业市场规模将增长至17885.3亿元。

　　浙江大学医学院附属第一医院院长、党委黄河教授介绍，将干细胞技术、单细胞测序技术和合成生物学技术等多种前沿技术交叉融合，研发多能干细胞来源的免疫细胞并开展恶性肿瘤治疗的临床转化研究，有望攻克恶性肿瘤、从根本上改变人们看待癌症和治疗癌症的模式。

　　中国细胞生物学学会副理事长罗振革表示，细胞与基因治疗在免疫细胞、干细胞和基因治疗中均取得突破性进展，目前亟待通过高效有机整合，以提高细胞基因产业创新发展能力，发挥研究成果最大效应，抢抓生物医药领域新一轮科技和产业变革机遇，加快实现中国细胞治疗行业从并跑到领跑的跨越。

　　更多本行业研究分析详见前瞻产业研究院《中国细胞与基因治疗（CGT）行业市场前瞻与投资战略规划分析报告》

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