最近，“突破性疗法”确定药物obinutuzumab和Ibrutinib相继取得美国食品药品管理局(FDA)同意上市。别的，还有26项“突破性疗法”确定药物的研制正在进行中，包含30款药物和22种习惯证。由此可见，“突破性疗法”新药研制正呈上升气势。
“突破性疗法”确定源于2012年7月9日正式收效的FDA安全及立异法案(SIA)，意图是加速某些新药的开发和审评，且这些药物应对现有的危殆疾病和未满意医疗需求的医治办法有显着的改进。具有“突破性疗法”确定资历药物的批阅程序与FDA长时刻树立的加速批阅快速通道以及要点新药的优先审评程序相相似。
2013 年11月1日，罗氏/基因泰克的“突破性疗法”确定药物obinutuzumab(联合苯丁酸氮芥化疗，用于既往未经医治的缓慢淋巴细胞白血病患者的医治)取得FDA同意上市。之后不到两周的时刻，即同月的13日，Pharmacyclics/强生的“突破性疗法”确定药物Ibrutinib也取得了 FDA同意，作为套细胞淋巴癌的单个医治药物，适用于之前用其他手法医治过的套细胞淋巴癌患者的医治。
到2013年11月8日，FDA现已颁发33项“突破性疗法”确定，其间，药物开发者揭露的有26项，包含30款药物——小分子、抗体、反义药物以及酶替代疗法和22种习惯证。
华盛顿的一家智囊安排兼倡议安排——癌症研讨之友的履行董事、“突破性疗法”确定前期倡议者杰夫•艾伦说：“这实在是令人鼓舞，咱们看到用于医治各式各样严峻疾病的”突破性疗法“确定产品具有如此多样性，并且取得同意进入临床使用的速度远远超出人们的预期。”
据了解，现在，FDA药品点评和研讨中心收到106宗“突破性疗法”确定请求，已回绝48项请求，除掉25项等候终究决议的请求，其成功率为41%。比较之下，FDA生物制品点评和研讨中心收到13项“突破性疗法”确定请求，已回绝10项请求，现在还没有取得同意的请求。
“突破性疗法”确定请求的激增也引起了置疑，至少在FDA药品点评和研讨中心是如此。FDA罕用药物开发办公室前主任蒂莫西•科特说：“假如不是为了避免药物质量下降，‘突破性疗法’确定的数目将会是现在的3倍。”
2013 年6月，FDA发布了业界期待已久的加速药物批阅攻略草案——《职业辅导准则：严峻疾病药物和生物制剂加急批阅程序》(以下简称攻略草案)，初次为该安排经过“突破性疗法”确定途径批阅药物供给了官方攻略。根据攻略草案广泛的内容，FDA提出了需求“开始的临床根据”标明请求药物与现在可用的医治药物比较，对“严峻或要挟生命的疾病”具有“实质性改进”，至少是在一个“临床明显”的结尾是如此的要求。
对此，药物开发者、患者权益集体和其他安排纷繁提出自己的定见。辉瑞公司在回应中提出了“什么样的根据规范契合‘开始根据’”的疑问。诺华的回应质疑“明显改进”和“临床优势”之间的差异。FDA标明将在今年夏天发布终究辅导文件。
就现在揭露的26项“突破性疗法”确定，抗癌药物是最为成功的范畴，占12项(46%)。非肿瘤医治范畴的项目会集在感染性疾病(丙型肝炎病毒)和呼吸系统疾病(囊性纤维化)。其他的药物触及许多疾病范畴，其间约一半是针对遗传疾病的医治。
“突破性疗法”确定中的稀有疾病药物相同特别杰出，16项(62%)确定被颁发稀有疾病药物，其间7项是医治稀有的癌症习惯证。
就临床实验阶段状况而言，“突破性疗法”确定状况相同令人惊奇。FDA在其攻略草案中主张，请求者提交“突破性疗法”确定请求的“抱负状况是不迟于Ⅱ期临床实验完毕的会议”。但在上述“突破性疗法”的确定请求中，有15项(58%)都为正在或已完结Ⅲ期临床实验状况。例如，罗氏和基因泰克在上一年5月宣告其 obinutuzumab取得“突破性疗法”确定仅一个月后，就提交了该药的新药上市请求。
攻略草案还指出了“突破性疗法”确定的优点：除了可进入快速审评通道，请求者还可取得高效和密布的实验规划辅导和高档管理人员监管的添加，能够说是受到了FDA的各种照料。
例如，2008年“加急审评”药品实验均匀花费时刻为5.1年。而Pharmacyclics公司称“突破性疗法”确定使其仅用了近9个月就完结了ibrutinib医治套细胞淋巴瘤的临床开发。
攻略草案还标明，若实验成果不能证明公司前期对药物的许诺，能够回收“突破性疗法”确定。葛兰素史克的假肥大型肌营养不良症药物drisapersen或许是推进这种决议的第一个候选物。该药物在上一年6月因对53名患者的Ⅱ期临床实验产生了令人信服的效果数据而取得FDA“突破性疗法”确定，但随后在同年9 月对186名患者的Ⅲ期临床实验中，该药物却遭受了失利。
别的，对同一习惯证颁发多种药物“突破性疗法”确定状况或许也是有风险的。攻略草案中指出：“假如两种药物之一取得同意，另一种就不必保存其确定，除非请求者供给的根据标明该药物与最近同意的药物有明显改进优势。”现在，4种相互竞争的丙型肝炎病毒的组合物，以及两个二线间变性淋巴瘤激酶(ALK)阳性的非小细胞肺癌的药物，有望成为测验该事例的根据。